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giovedì, 18 Luglio 2024

CRISPR rivoluziona la vita di un giovane Italiano con Beta-Talassemia

Michele, giovane paziente affetto da beta-talassemia, ha partecipato a uno studio clinico internazionale che ha trasformato radicalmente la sua vita. Grazie alla terapia basata su CRISPR-Cas9, Michele non necessita più delle frequenti trasfusioni di sangue che hanno caratterizzato la sua esistenza.

La terapia innovativa, denominata exagamglogene autotemcel, è stata condotta presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Michele ha affrontato sfide notevoli durante il percorso, inclusa la pandemia da COVID-19, che ha complicato le procedure mediche ma ha anche permesso alla famiglia di gestire meglio la situazione grazie alle lezioni scolastiche a distanza.

Dopo l’infusione delle cellule modificate, Michele ha trascorso 86 giorni in camera sterile. Sebbene i risultati non siano stati immediati, dopo un anno i valori del sangue hanno mostrato miglioramenti significativi, permettendo a Michele di vivere senza trasfusioni da settembre 2023.

Questa tecnologia rivoluzionaria non solo ha cambiato la vita di Michele, ma offre nuove speranze a molti altri pazienti con diagnosi simili, migliorando drasticamente la loro qualità di vita.

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