Michele, giovane paziente affetto da beta-talassemia, ha partecipato a uno studio clinico internazionale che ha trasformato radicalmente la sua vita. Grazie alla terapia basata su CRISPR-Cas9, Michele non necessita più delle frequenti trasfusioni di sangue che hanno caratterizzato la sua esistenza.
La terapia innovativa, denominata exagamglogene autotemcel, è stata condotta presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Michele ha affrontato sfide notevoli durante il percorso, inclusa la pandemia da COVID-19, che ha complicato le procedure mediche ma ha anche permesso alla famiglia di gestire meglio la situazione grazie alle lezioni scolastiche a distanza.
Dopo l’infusione delle cellule modificate, Michele ha trascorso 86 giorni in camera sterile. Sebbene i risultati non siano stati immediati, dopo un anno i valori del sangue hanno mostrato miglioramenti significativi, permettendo a Michele di vivere senza trasfusioni da settembre 2023.
Questa tecnologia rivoluzionaria non solo ha cambiato la vita di Michele, ma offre nuove speranze a molti altri pazienti con diagnosi simili, migliorando drasticamente la loro qualità di vita.
